Дневной диапазон 44,63 - 47,62 52 недели 36,20 - 82,49 объем 119164 Avg. объем 464417 Рыночная капитализация 2.008B Бета (5 месяцев в месяц) 1,16 Коэффициент PE (ТТМ) N / A EPS (TTM) -3,11 Дата заработка 01 марта 2020 г. Форвард Дивиденд и доходность N / A (N / A) Экс-дивидендная дата N / A 1й Цель Эст 85,81 Справедливая стоимость XX.XXзавышенный UniQure NV NBIX , потому что они были достаточно умны, чтобы создать лекарство для TD, желающего добавить биотехнологию, хороший баланс - это большой плюс Arvelle Therapeutics на 5% принадлежит AXGT IDRA. Во-первых, Baker Bros владеет IDRA и проводит гораздо больше исследований, чем большинство, прежде чем покупать биос с маленькой крышкой У PRVB еще есть место для 100% движения! DRNA, KPTI, AMRN, NBIX, ARWR, GWPH - вероятно, лучшая биотехнологическая связка для владения в течение следующих нескольких лет
Медицинские устройства / средства диагностики также были убиты и в настоящее время в продаже - QTNT, SWAV, QTRX, TMDX, NVCR синий, шалфей, хорош для низкого входа. Crsp хорош для наличных денег, которые они имеют, так же как CGC и конечно CTMX. JNCE - сидящий GEM, у них есть респектабельные судебные процессы и конвейер, и, конечно, больше денег, чем рыночная капитализация. JNCE - схема Ponzi, остающаяся далеко. Если вам нравится терять деньги, просто идите и купите JNCE, что за мусор. менеджмент в течение многих лет Здравоохранение | Биотехнология | Нидерланды Ведущие компании генной терапии (тикер) с рыночной капитализацией: 2 млн. Долларов США CLLS 800 млн. Долларов США AveXis купил 8,7 млрд. Долларов США Novartis Spark Therapeutics купил 4,3 млрд. Долларов США ARWR 4 млрд. Долларов США ALNY 15 млрд. Долларов США 4,4 млрд. Долларов США QURE $ 2,6 млрд. Долларов США MGTX 669 млн. Долларов США $ GNPX $ 200 млн. Genprex по-прежнему сильно недооценен
падение 5% сегодня. Я предполагаю, что я ошибался в торговле акциями в 70-х, пока не был куплен QURE. Акции падают, потому что никаких серьезных новостей на конференции JP Morgan Healthcare не было. Инвесторы находятся в запасе, потому что они видят, что QURE приобретается и выплачивается премия за компанию. Если они не объявят о приобретении к весне, я вижу падение в 50-х
3 месяца назад Этот пост будет сильно ненавидеть, но я говорю правду. UniQure сегодня снизился на 7,65%, а рыночная капитализация в настоящее время составляет 2,95 миллиарда долларов, что все еще выше стоимости предприятия компании. RSI сейчас 46 и все еще показывает перекупленность. Как я уже говорил ранее, я думаю, что акции будут торговаться в 70-х, пока UniQure не будет куплен. Цена выкупа, вероятно, будет в диапазоне от 100 до 120 долларов, что является большой премией к стоимости предприятия. Многие частные компании по генной терапии и публичные компании по генной терапии были куплены в последние годы за меньшую рыночную капитализацию uniQure. UniQure будет куплен примерно по той же цене, что и Spark Therapeutics, возможно, немного дороже, но безумно думать, что UniQure будет куплен более чем на 4-5 миллиардов долларов.
FDA OKs новое лечение гемофилии 1 апреля 2020 13:51 ET|О компании: uniQure NV (QURE) | FDA одобряет LFB Biotechnologies 'Sevenfact [фактор свертывания крови VIIa (рекомбинантный) -jncw] для лечения и контроля эпизодов кровотечения у взрослых и подростков в возрасте не менее 12 лет с гемофилией A или B с ингибиторами (нейтрализующими антителами).
Активный ингредиент Sevenfact является рекомбинантным аналогом человеческого фактора VII, который экспрессируется в молочной железе кроликов, полученных путем генной инженерии, и выделяется в молоко кроликов. Во время очистки и обработки молока FVII превращается в активированный FVII (FVIIa).
Показатель - P / E, - EPS (ттм) -3,09 Собственный Инсайдер 1,40% Shs Outstand 44.95M Perf Week 8,98% Рыночная капитализация 2.13B Форвард П / Э - EPS следующий Y -3,43 Инсайдер Транс -25,80% Shs Float 38.78M Perf Month -12,73% доход -124.20M PEG - EPS следующий Q -0,84 Inst Own 93,70% Short Float 10,67% Perf Quarter -33,84% Продажи 7.30M P / S 292,18 EPS это Y -32,80% Инст Транс 7,56% Короткое соотношение 8,91 Perf Half Y 20,55% Книга / ш 7,39 P / B 6,42 EPS следующий Y 1,20% ROA -34,40% Целевая цена 85,81 Год исполнения -20,90% Наличный / ш 8,40 ПК 5,65 EPS следующий 5Y - ROE -51,60% Диапазон 52 Вт 36,20 - 82,49 Perf YTD -33,78% дивиденд - P / FCF - EPS за 5Y -1,30% ROI -33,70% 52 Вт -44,68% Бета 1,19 Дивиденд% - Коэффициент быстрой ликвидности 12,10 Продажи за 5Y 3,50% Валовая прибыль - 52 Вт Низкий 26,05% ATR 4,24 Сотрудники 248 Текущее соотношение 12,10 Продажи Q / Q 62,50% Опер. Поле - RSI (14) 45,50 летучесть 5,82% 10,36% Optionable да Долг / Eq 0,00 EPS Q / Q -61,60% Рентабельность - Rel Volume 0,31 Предыдущая Закрыть 47,45 Shortable да Долг LT / Eq 0,11 прибыль 12 марта BMO выплата - Средний объем 464.34K Цена 45,63 Рек 1,70 SMA20 в -0,37% SMA50 -16,00% SMA200 -20,96% объем 115173 + Изменить -3,84%
Dec-03-19 начатый Goldman купить Dec-03-19 начатый Коуэн опережать Ноябрь-05-19 начатый Кредит Свисс опережать Октябрь-11-19 начатый Stifel купить Sep-25-19 начатый Бернштейн опережать $ 73 Sep-12-19 начатый Mizuho купить Июль-30-19 упадок Guggenheim Купить → Нейтральный Июль-08-19 вновь подтвердила Кантор Фицджеральд избыточный вес $ 81 → $ 94 Апрель-12-19 начатый Пайпер Джаффрей избыточный вес $ 80 Mar-29-19 начатый Роберт У. Бэйрд опережать $ 85 Mar-04-19 вновь подтвердила Шардан Капитал Маркетс купить $ 70 → $ 100 Февраль-25-19 вновь подтвердила Кантор Фицджеральд избыточный вес 68 $ → 81 $ Февраль-11-19 вновь подтвердила ХК Уэйнрайт купить 60 $ → 73 $ Dec-31-18 Возобновился Б. Райли ФБР купить $ 72 Ноябрь-26-18 вновь подтвердила ХК Уэйнрайт купить 48 $ → 60 $ Июль-27-18 начатый Кантор Фицджеральд избыточный вес $ 58 Июнь-28-18 начатый Б. Райли FBR, Inc. купить $ 50 Май-16-18 начатый Компания "Уэллс-Фарго опережать $ 47 Май-07-18 вновь подтвердила Лееринк Партнеры опережать $ 26 → $ 63 Jan-04-18 начатый Джани купить $ 25
Март 30-20 07:00 UniQure примет участие в нескольких предстоящих конференциях инвесторов в апреле GlobeNewswire 28-20 марта 21:10 Хедж-фонды никогда не были такими бычьими на Uniqure NV (QURE) Инсайдерская обезьяна 26-20 марта 12:36 Biotech откладывает запуск генной терапии в США из-за вспышки, раздора FDA American City Business Journal 7:00 утра UniQure объявляет о достижении дозировки для целевых пациентов в HOPE-B, основополагающем испытании AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) при гемофилии B GlobeNewswire 18-20 марта 06:01 Biotech отправляет в клинику терапию клетками при заболеваниях крови после 80 миллионов долларов США в американских деловых журналах Март 03-20 07:00 UniQure примет участие в нескольких предстоящих отраслевых конференциях в марте GlobeNewswire Март 02-20 5:45 вечера UniQure (QURE) сообщает о потерях в 4-м квартале, максимальные доходы оценивают Zacks + 5,65% 4:05 вечера uniQure объявляет финансовые результаты и основные показатели за 2019 г. Недавний прогресс компании GlobeNewswire 4:05 вечера uniQure и Gen-X заключили соглашение о сотрудничестве в области исследований и лицензию на разработку новых синтетических промоторов GlobeNewswire Фев-27-20 07:00 uniQure представляет множество новых доклинических данных по AMT-130 на 15-й ежегодной конференции по лечению болезней Хантингтона, проводимой GloDNewswire Фев-26-20 08:41 Почему прибыль сезон может быть большим для uniQure (QURE) Zacks 21-20 февраля 10:48 Прежде чем купить uniQure NV (NASDAQ: QURE), рассмотрите его волатильность просто Уолл- стрит. Фев-20-20 12:31 Ожидается, что UniQure (QURE) превзойдет оценки доходов: может ли акция подняться выше? Закс Фев-04-20 07:00 uniQure объявляет о выступлениях на предстоящем 13-м ежегодном конгрессе Европейской ассоциации по гемофилии и сопутствующим заболеваниям (EAHAD) GlobeNewswire Янв 31-20 07:00 UniQure примет участие в нескольких предстоящих отраслевых конференциях в феврале GlobeNewswire Янв-10-20 2:20 вечера Кембриджский стартап собирает 110 миллионов долларов на повторную дозу генной терапии American City Business Journal Янв-07-20 12:12 UniQure (NASDAQ: QURE) Акционеры наслаждались великолепным повышением цены акций на 1077% просто Уолл- стрит 24-19 декабря 09:30 BioMarin архивирует BLA для генной терапии для лечения гемофилии A Zacks 19-19 декабря 10:27 Одно конкретное поле разработки лекарственных средств может доминировать M & A в 2020 году American City Business Journals 7:00 утра uniQure объявляет о публикации доклинических данных для AMT-130 при болезни Хантингтона, поддерживающей неселективный подход к снижению HTT GlobeNewswire 17-19 декабря 09:11 5 биотехнологических акций, которые в этом году выросли более чем вдвое 7:02 утра Будет ли UniQure продолжать расти выше? Закс 6:00 утра Atlas, MPM, Partners инвестируют 49 миллионов долларов в новый стартап-проект American City Business Journal 16-19 декабря 09:34 5 запасов биотехнологий для продолжения ралли в 2020 году Закс 8-19 декабря 16:00 UniQure объявляет об однолетних данных последующего наблюдения из фазы IIb исследования этранакогена дезапарвовца и данных о долгосрочном наблюдении за AMT-060 у пациентов с гемофилией B GlobeNewswire 06-19 декабря 09:33 Основные моменты блога аналитика Zacks: UniQure, Sarepta Therapeutics, Фармацевтические препараты BioMarin и Zacks Sangamo Дек-05-19 16:32 Сделка с Astellas-Audentes, вероятно, подстегнет новые приобретения GuruFocus.com 10:12 утра 4 ставки на твердую генную терапию после сделки с Audentes-Astellas Zacks 3:49 утра Генная терапия - следующая лучшая вещь: вот почему (пересмотренный) Закс Дек-04-19 09:42 Генная терапия - следующая лучшая вещь: вот почему Закс Дек-03-19 11:53 Имена генной терапии движутся к сделке выкупа Audentes Benzinga + 16.68 % Дек-02-19 07:00 UniQure примет участие в нескольких предстоящих отраслевых конференциях в декабре GlobeNewswire 30-19 ноября, 19:02 Хедж-фонды никогда не были такими бычьими на Uniqure NV (QURE) Инсайдерская обезьяна Ноябрь 22-19 10:16 Инвесторы надеются на большее от Takeda, чем на здоровый дивиденд GuruFocus.com Ноябрь-07-19 09:45 Акции UniQure NV (QURE) растут в марте, может ли это продолжаться? Закс Ноябрь-06-19 09:16 uniQure объявляет о представлении клинических данных на 61-м ежегодном собрании Американского общества гематологии (ASH) GlobeNewswire Ноя-05-19 07:00 uniQure объявляет о выдаче нового патента, обеспечивающего дополнительную защиту вариантов фактора IX, связанных с Падуей и Падуей, в генной терапии GlobeNewswire Ноя-01-19 07:00 UniQure примет участие в нескольких предстоящих отраслевых конференциях в ноябре GlobeNewswire 31-19 октября, 07:00 UniQure объявляет о публикации положительных промежуточных данных из фазы IIb клинических испытаний Etranacogene Dezaparvovec GlobeNewswire 30-19 октября 11:46 Инсайдеры продают акции uniQure NV (NASDAQ: QURE)? Просто Уолл-стрит 10:38 утра Акции UniQure NV (QURE) растут в марте, может ли это продолжаться? Закс 29-19 октября 12:37 Хедж-фонды никогда не были такими бычьими на Uniqure NV (QURE) Инсайдерская обезьяна 28-19 октября 08:15 UniQure (QURE) Отчеты Q3 потери, доходы промахов Оценки Закс 7:00 утра UniQure объявляет результаты третьего квартала 2019 года и показывает последние достижения компании GlobeNewswire 25-19 октября 09:15 S & P и NASDAQ снова выросли в смешанных сессиях Zacks + 7,41% 02-19 октября 09:33 Почему этот филиал генной терапии Калифорнийского университета в Беркли нацелен на IPO American City Business Journal за 100 миллионов долларов 01-19 октября 13:43 Круглый стол по биотехнологиям: как инвестировать в лекарства в будущем Barrons.com -5,67% 30-19 сентября 11:10 Является ли генеральный директор UniQure NV (NASDAQ: QURE) платным? Просто Уолл-стрит 27-19 сентября 07:00 UniQure примет участие в нескольких предстоящих отраслевых конференциях в октябре GlobeNewswire 26-19 сентября 10:34 Хедж-фонд PAW Capital Partners Лучшие акции Инсайдерской Обезьяны -6,36% Сент-05-19 20:39 UniQure объявляет о цене своего публичного предложения GlobeNewswire -14,86% 8:12 утра The Daily Biotech Pulse: хорошие результаты для лекарства от депрессии Sage, предложение UniQure, исследование Asseome Aces препарата от головной боли Benzinga Sep-04-19 16:02 uniQure объявляет о публичном предложении GlobeNewswire Сент-03-19 07:00 uniQure объявляет о достижении плановой регистрации в HOPE-B, основополагающем исследовании AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) у пациентов с гемофилией B GlobeNewswire 30-19 августа 08:32 У UniQure (NASDAQ: QURE) есть долги, но нет доходов; Стоит ли беспокоиться? Просто Уолл-стрит 7:00 утра UniQure примет участие в нескольких предстоящих отраслевых конференциях в сентябре GlobeNewswire 20-19 августа 07:00 UniQure объявляет о повышении лидерских качеств и переходе исполнительной власти GlobeNewswire 16-19 августа 06:20 Эксперты говорят, что American City Business Journal пишет о генной терапии для проверки подхода FDA к регулированию лекарств после запуска. Jul-31-19 06:28 Представляя UniQure (NASDAQ: QURE), акции, которые выросли на 653% за последние три года просто Уолл- стрит Jul-29-19 08:35 UniQure (QURE) сообщает об убытках за второй квартал, максимальные доходы оценивают Закс -5,38% 7:18 утра UniQure объявляет результаты и основные результаты второго квартала 2019 года Последние достижения компании GlobeNewswire Июл-26-19 07:00 уникальность для участия в нескольких предстоящих отраслевых конференциях GlobeNewswire 19-19 июля 12:15 Генеральный директор Uniqure Nv (QURE), финансовый директор, управляющий директор Мэтью Капуста Продано $ 571 600 акций GuruFocus.com Jul-11-19 05:33 Sangamo Up Как генная терапия показывает обещание в гемофилии Study (пересмотренный) Zacks Jul-09-19 11:07 Sangamo Up Как генная терапия показывает обещание в гемофилии Study Zacks Jul-08-19 08:19 Что привело к росту на 171% в первой половине 2019 года Motley Fool Июл-06-19 07:00 UniQure объявляет о 36-недельных последующих данных фазы IIb исследования AMT-061 и долгосрочных последующих данных для AMT-060 у пациентов с гемофилией B GlobeNewswire Jul-02-19 06:02 Сколько UniQure NV (NASDAQ: QURE) имеют учреждения? Просто Уолл-стрит 29-19 июня 08:25 Неделя в биотехнологии: ожидаются клинические показания в фокусе Benzinga 22-19 июня 21:33 Хедж-фонды никогда не были такими бычьими на Uniqure NV (QURE) Инсайдерская обезьяна 21-19 июня 07:00 UniQure объявляет о выступлениях на предстоящем 27-м Конгрессе Международного общества по тромбозу и гемостазу (ISTH) GlobeNewswire 20-19 июня 09:41 Основные моменты блога аналитика Zacks: Incyte, Blueprint Medicines, Verastem и uniQure Zacks 19-19 июня 11:20 Рак / Генная терапия Biotechs в центре внимания после Pfizer-массив Deal Zacks 18-19 июня 09:15 Неделя ФРС начинается в зеленых заках 17-19 июня 16:21 Почему эта акция генной терапии выглядит как надежная ставка на поглощение: аналитик Business Investor Daily + 11,84% 9:41 утра Фирма генной терапии UniQure изучает варианты, включая продажу Bloomberg 9:33 утра UniQure сообщает о том, что изучает возможную продажу TheStreet.com 11-19 июня 08:47 Прогнозирует ли рынок опционов резкий рост уникальных (QURE) акций? Закс -12,02% Июн-05-19 11:53 AMD и еще 3 импульсные акции для просмотра MarketWatch 7:08 утра Внутренний расчет для UniQure NV (NASDAQ: QURE) предполагает, что он недооценен на 29%, просто Уолл- стрит. Jun-04-19 09:01 uniQure (QURE) Прыжки: запасы выросли на 8,9%, Закс + 9,44% 31-19 мая 07:00 уникальность для участия в нескольких предстоящих отраслевых конференциях GlobeNewswire 30-19 мая 14:36 3 Top Gene Therapy акции , которые могли бы парить InvestorPlace 22-19 мая 07:00 uniQure усиливает портфель интеллектуальной собственности благодаря предоставленным патентным претензиям, охватывающим AMT-130 для болезни Хантингтона GlobeNewswire 10-19 мая 16:16 Эта акция генной терапии близка к прорыву в связи с гемофилией B Изучение бизнеса инвестора Ежедневно + 6,67% 2:44 вечера Инсайдеры uniQure NV (NASDAQ: QURE) продавали просто Уолл- стрит 8:00 утра UniQure объявляет об обновлении клинических данных фазы IIb исследования AMT-061 у пациентов с гемофилией B GlobeNewswire Май-07-19 07:00 uniQure объявляет о представлении новых данных о спиноцеребеллярной атаксии типа 3 на ежегодном собрании Американской академии неврологии в 2019 году GlobeNewswire Май-02-19 16:26 Хедж-фонды бросили мяч на Uniqure NV (QURE)? Инсайдерская Обезьяна 7:00 утра UniQure объявляет о новых доклинических данных о гемофилии А и болезни Фабри в устных выступлениях на 22-м ежегодном собрании ASGCT GlobeNewswire 01-19 мая 07:00 уникальность для участия в нескольких предстоящих отраслевых конференциях GlobeNewswire Апр-29-19 07:07 UniQure: 1-й квартал о доходах Ассошиэйтед Пресс 7:00 утра UniQure объявляет результаты и основные результаты первого квартала 2019 года Последние достижения компании GlobeNewswire 15-19 апреля 12:15 UniQure объявляет о презентациях на предстоящем ежегодном собрании Американского общества генной и клеточной терапии (ASGCT) GlobeNewswire 8:43 утра Хотите инсайдеров, чтобы играть в IPO? Этот фонд имел огромный успех благодаря своей стратегии MarketWatch Апр-08-19 09:45 4 Gene Therapy Игроки могут стать котрый Цели в 2019 году Закс 7:00 утра UniQure получает FDA ускоренное назначение для генной терапии AMT-130 для лечения болезни Хантингтона GlobeNewswire Апр-04-19 14:36 uniQure NV (NASDAQ: QURE): анализ финансовой устойчивости Simply Wall St. + 5,86% Март 29-19 07:00 уникальность для участия в нескольких предстоящих отраслевых конференциях GlobeNewswire 10-19 марта 10:36 10 акций для генно- революционной революции Investopedia
uniQure NV, компания генной терапии, занимается разработкой и коммерциализацией методов лечения пациентов, страдающих генетическими и другими заболеваниями, в Нидерландах. Его ведущей программой является Etranacogene dezaparvovec (AMT-061), который находится в III фазе HOPE-B для лечения гемофилии B. Компания также занимается разработкой генной терапии AMT-130, которая находится в клинической фазе I / II. исследование для лечения болезни Хантингтона; AMT-060, который находится в фазе I / II клинических испытаний для лечения гемофилии B; AMT-180, одноразовый кандидат для генной терапии внутривенно, который находится на доклинической стадии для лечения гемофилии A; и AMT-190, генная терапия на основе аденоассоциированного вируса 5, вводимая внутривенно, для лечения болезни Фабри. Кроме того, он участвует в разработке AMT-150, кандидат генной терапии для лечения спиноцеребеллярной атаксии 3 типа. Компания имеет соглашения о сотрудничестве и лицензии с компанией Bristol Myers-Squibb; Gen-X; и Synpromics Limited. UniQure NV была основана в 1998 году и имеет штаб-квартиру в Амстердаме, Нидерланды.
Инсайдерская торговля отношения Дата Сделка Стоимость #Акции Значение ($) Всего акций SEC Form 4 Капуста Мэтью C Генеральный директор, финансовый директор, управляющий директор 18 марта Вариант Осуществления 7,53 5626 42364 324168 20 марта 13:16 Капуста Мэтью C Генеральный директор, финансовый директор, управляющий директор 18 марта Продажа 41,48 5626 233352 318542 20 марта 13:16 КЛЕМТ ХРИСТИАНСКИЙ Главный бухгалтер 04 марта Вариант Осуществления 26,41 15750 415958 72768 06 марта 10:07 КЛЕМТ ХРИСТИАНСКИЙ Главный бухгалтер 04 марта Продажа 52,29 15750 823500 57018 06 марта 10:07 Капуста Мэтью C Генеральный директор, финансовый директор, управляющий директор 19 февраля Продажа 64,56 7501 484256 284753 21 февраля 10:03 Сотеропулос Паула директор 05 февраля Продажа 60,95 2122 129332 2423 05 февраля 01:19 Капуста Мэтью C Генеральный директор, финансовый директор, управляющий директор 31 января Продажа 57,98 3872 224499 264541 31 января 03:45 Астли-Спарк Филипп директор 30 января Продажа 59,23 807 47799 6005 30 января 21:39 Капуста Мэтью C Генеральный директор, финансовый директор, управляющий директор 30 января Продажа 59,31 23583 1398646 268413 31 января 03:45 Капуста Мэтью C Генеральный директор, финансовый директор, управляющий директор 29 января Продажа 61,94 23583 1460794 291996 31 января 03:45 Кута Александр Эдуард III Исполнительный вице-президент по операциям 28 января Продажа 62,14 1478 91848 40100 30 января 21:36 Капуста Мэтью C Генеральный директор, финансовый директор, управляющий директор 28 января Продажа 61,92 23583 1460221 315579 29 января 11:24 Кей Джек директор 28 января Продажа 62,20 806 50133 14128 30 января 21:32 Балахандран Мадхаван директор 28 января Продажа 62,20 807 50195 6005 30 января 21:23 Сотеропулос Паула директор 28 января Продажа 62,19 807 50187 4545 30 января 21:15 ван Девентер Сандер EVP, исследователь и разработчик продукта 28 января Продажа 61,61 2227 137214 43127 30 января 21:11 ШАФФЕР ДЭВИД директор 28 января Продажа 62,27 806 50190 44915 30 января 21:06 КЛЕМТ ХРИСТИАНСКИЙ Главный бухгалтер 28 января Продажа 61,47 11975 736072 42564 30 января 21:02 Спрингхорн Джереми П. директор 28 января Продажа 62,19 807 50190 6005 30 января 08:57 Кроткий Дэвид Д. директор 28 января Продажа 62,19 722 44903 2508 30 января
18 марта 2020 г. Предоставляет обновленную информацию по I / II фазе клинических испытаний AMT-130 при болезни Хантингтона и реакции на пандемию COVID-19
ЛЕКСИНГТОН, Массачусетс и АМСТЕРДАМ, 26 марта 2020 г. (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure NV ( QURE ), ведущая компания по генной терапии, занимающаяся разработкой трансформационных методов лечения для пациентов с серьезными неудовлетворенными медицинскими потребностями, сегодня объявила о том, что достигла целевой дозировки пациентов в центральное исследование HOPE-B этранакогена дезапарвовца (AMT-061 ), исследовательская генная терапия на основе AAV5 , включающая защищенный патентом вариант FIX-Padua для лечения пациентов с тяжелой и умеренно тяжелой формой гемофилии B. Целевое число пациентов до дозировка в соответствии с протоколом клинического испытания составляла 50. В общей сложности 54 пациента получили разовую дозу этранакогена дезапарвовека.
«Я очень горжусь всей командой uniQure, нашими исследователями, координаторами исследований и сообществами пациентов с гемофилией, которые помогли сделать эту важную веху возможной», - заявил Мэтт Капуста, главный исполнительный директор uniQure. «Теперь, когда дозирование целевого пациента завершено, мы внимательно следим за ходом испытания и работаем в соответствии с рекомендациями FDA относительно COVID-19, чтобы минимизировать любой риск или сбои в последующих посещениях пациентов. Мы по-прежнему ожидаем, что до конца этого года будут получены первичные данные испытаний III фазы, которые, как мы полагаем, поддержат представление BLA в 2021 году ».
Основное исследование III фазы HOPE-B следует за продолжающимся в компании этапом IIb исследования этранакогена дезапарвовека, в котором мы ранее сообщали, что после 52 недель наблюдений у всех трех пациентов стабилизировалась и поддерживалась активность FIX на терапевтических уровнях после разовое введение этранакогена дезапарвовец. Кроме того, в продолжающемся I / II испытании фазы AMT-060, генной терапии первого поколения компании для лечения гемофилии B, все 10 пациентов продолжали демонстрировать устойчивое и стабильное увеличение активности FIX и долгосрочную клиническую пользу, включая улучшение фенотипа заболевания и значительное сокращение спонтанных кровотечений до 4 лет наблюдения.
Обновленная информация о I / II фазе клинических испытаний AMT-130 при болезни Хантингтона
Первые два пациента, участвовавшие в клиническом испытании I-II фазы компании на АМТ-130 при болезни Хантингтона, были зарегистрированы после успешного выполнения всех критериев отбора и отбора. Эти пациенты должны были пройти свои процедуры 24 и 25 марта в Университете штата Огайо. Из-за растущего воздействия пандемии коронавируса COVID-19, эти процедуры были временно отложены. Решение об отсрочке лечения во время судебного разбирательства следует за заявлениями о чрезвычайном положении, связанном с COVID-19, в Соединенных Штатах, где проводится суд.
«Мы следуем всем федеральным и местным нормам, включая рекомендации FDA о проведении клинических испытаний во время пандемии COVID-19, и мы очень тесно сотрудничаем с исследователями, чтобы гарантировать, что безопасность пациентов остается нашим главным приоритетом», - заявил Роберт Гут, доктор медицинских наук, доктор философии. .D., Главный врач в uniQure. «Несмотря на эту неожиданную отсрочку, мы воодушевлены прогрессом, достигнутым нами в этом испытании с начала года, и тем фактом, что у нас есть пациенты с высокой мотивацией для участия. Мы продолжим нашу работу по возобновлению лечения в фазе I / II испытания, как только это станет клинически целесообразным ».
Ответ UniQure на COVID-19
Компания продолжает свою деятельность под руководством национальных, государственных и местных органов власти в Нидерландах и Соединенных Штатах, включая Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) и Центры по контролю и профилактике заболеваний (CDC). В связи с этим, UniQure информируется о направлении и гибкости, обеспеченных FDA в его Руководстве 18 марта 2020 года, озаглавленном « Руководство FDA по проведению клинических испытаний медицинских изделий во время пандемии COVID-19 » . Текущие клинические исследования тщательно контролируются, чтобы свести к минимуму любой риск, нарушение или задержку либо в дозировке пациента, либо в последующих посещениях.
UniQure нацелена на обеспечение здоровья и благополучия своей глобальной рабочей силы. С 13 марта Компания ввела в действие политику «работа на дому» для всех второстепенных работников. Будучи компанией, занимающейся исследованиями и разработками в области биофармы, uniQure, как считается, предоставляет основные услуги в рамках рекомендаций «оставайся дома», выпущенных губернатором штата Массачусетс 23 марта 2020 года, и продолжает свою критически важную деятельность, включая промышленное производство. операции.
4 квартал Больше UniQure (QURE) опубликовал с ежеквартальной потерей $ 0,97 за акцию по сравнению с оценкой Zacks Consensus Estimate по убыткам в $ 0,78. Это сопоставимо с потерей $ 0,59 на акцию год назад. Эти цифры скорректированы для неповторяющихся предметов.
Этот ежеквартальный отчет представляет неожиданную прибыль в размере -24,36%. Четверть назад ожидалось, что эта компания, занимающаяся генной терапией, потеряет 0,83 долл. На акцию, тогда как на самом деле потеряла 0,58 долл., Что удивит 30,12%.
За последние четыре квартала компания превзошла консенсус-оценки EPS только один раз.
Выручка UniQure, принадлежащей Zacks Medical - биомедицинской и генетической промышленности, за квартал, закончившийся в декабре 2019 года, составила 2,63 млн. Долларов США, превысив прогноз Zacks Consensus на 49,32%. Это сопоставимо с годовой выручкой в размере 1,61 миллиона долларов. За последние четыре квартала компания превысила прогноз выручки в два раза.
Устойчивость немедленного движения цены акций на основе недавно опубликованных данных и ожиданий будущих прибылей будет в основном зависеть от комментариев руководства в отношении объявления о прибылях.
Акции UniQure потеряли около 28,2% с начала года против падения S & P 500 на -8,6%.
Что дальше для UniQure?
Хотя в этом году uniQure уступал рынку хуже, инвесторы задаются вопросом: что будет с акциями?
На этот ключевой вопрос нет простых ответов, но одной надежной мерой, которая может помочь инвесторам решить эту проблему, является прогноз прибыли компании. Это включает не только текущие консенсус-ожидания в отношении прибыли на предстоящий квартал (-ы), но и то, как эти ожидания изменились в последнее время.
Эмпирическое исследование показывает сильную корреляцию между краткосрочными движениями акций и тенденциями пересмотра оценки прибыли. Инвесторы могут самостоятельно отслеживать такие пересмотры или полагаться на проверенный и проверенный инструмент оценки, такой как рейтинг Зэкс, который обладает впечатляющим послужным списком использования возможностей пересмотра оценки прибыли.
В преддверии этого отчета о доходах тенденция пересмотра оценок для UniQure была неоднозначной. Несмотря на то, что величина и направление изменений оценки могут измениться после публикации отчета о прибылях и убытках компании, текущий статус переводится в ранг Zacks № 3 (удержание) для акций. Таким образом, ожидается, что акции будут работать в соответствии с рынком в ближайшем будущем. Вы можете увидеть полный список сегодняшних акций Zacks # 1 Rank (Strong Buy) здесь.
Будет интересно посмотреть, как в ближайшие дни изменятся оценки на ближайшие кварталы и текущий финансовый год. Текущая консенсус-оценка EPS составляет - 1 долл. США на 1,95 млн долл. США в выручке в следующем квартале и - 3,48 долл. США на 10,27 млн. Долл. США выручки в текущем финансовом году.
uniQure объявляет финансовые результаты и основные показатели за 2019 год GlobeNewswire GlobeNewswire •3 марта 2020 г. ~ Дозирование для пациента почти завершено в III фазе испытания HOPE-B на этранакоген дезапарвовец при гемофилии B ~
~ Первая процедура для пациента в I / II фазе клинического испытания AMT-130 при болезни Хантингтона, которая, как ожидается, произойдет в конце первого квартала 2020 года ~
Ожидается, что в 2022 году ожидается устойчивый баланс для операций Фонда
ЛЕКСИНГТОН, Массачусетс и АМСТЕРДАМ, 2 марта 2020 г. (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure NV ( QURE ), ведущая компания по генной терапии, занимающаяся разработкой трансформационных методов лечения для пациентов с серьезными медицинскими потребностями, сегодня сообщила о своих финансовых результатах за 2019 г. и подчеркнула недавний прогресс в это бизнес.
«Прошедший год ознаменовался сильным исполнением в нашем главном исследовании III фазы HOPE-B этранакогена дезапарвовека при гемофилии B, по которому мы достигли полного охвата и ожидаем анонсировать лучшие данные до конца этого года», - заявил Мэтт Капуста. , генеральный директор uniQure. «Мы считаем, что этранакоген дезапарвовец обладает потенциальным лучшим в своем классе профилем в качестве единовременного лечения пациентов с гемофилией В, и наша основная цель заключается в продвижении этой программы для нормативного рассмотрения и потенциального одобрения».
«Мы также успешно провели скрининг пациентов в рандомизированном клиническом испытании фазы I / II по AMT-130 при болезни Хантингтона и ожидаем, что первая процедура произойдет примерно в конце этого первого квартала 2020 года», - добавил он. «Кроме того, мы продолжаем расширять наш исследовательский портфель инновационных кандидатов в генную терапию AAV и развиваем наши собственные производственные возможности в промышленном масштабе. Мы ожидаем, что этот год будет трансформационным для уникального, в котором мы анонсируем новые клинические данные и продвигаем наши внутренние генные методы исследования ».
Недавняя Компания Прогресс
Продвижение на поздней стадии разработки этранакогена дезапарвовца ( AMT-061) для лечения гемофилии B • Почти все подходящие пациенты в фазе III исследования HOPE-B этранакогена дезапарвовца получили одноразовое введение этранакогена дезапарвовека. Приблизительно 60 пациентов были включены в исследование, которое проводится примерно в 40 местах в Соединенных Штатах и Европе. Компания готова предоставить основные данные обо всех пациентах, участвующих в исследовании HOPE-B, до конца этого года, а также подать заявку на получение лицензии на использование биологических препаратов (BLA) для получения разрешения на маркетинг в 2021 году. •
В конце прошлого года на ежегодном собрании Американского общества гематологов компания представила данные однолетних наблюдений за тремя пациентами в фазе IIb исследования этранакогена дезапарвовека. Средняя активность FIX для трех пациентов через 52 недели после введения составляла 41% от нормы. Ни один пациент в исследовании не сообщал о каких-либо кровотечениях, и все пациенты в исследовании оставались свободными от профилактики после приема этранакогена дезапарвовца.
• Компания выпускает этранакоген дезапарвовец в коммерческих масштабах для запуска продукции и планирует проводить валидацию производственного процесса в течение всего года.
Продвижение AMT-130 в клиническую разработку для лечения болезни Хантингтона • Компания и Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США договорились расширить критерии приемлемости для фазы I / II исследования AMT-130 у пациентов с болезнью Хантингтона и многочисленных пациентов. активно просматривают на нескольких сайтах. Первые пациенты успешно прошли протокол скрининга, и первая хирургическая процедура, как ожидается, состоится в конце первого квартала 2020 года. Компания планирует представить обновление безопасности после того, как Совет по мониторингу безопасности данных исследования соберется позже в этом году. Важные данные по визуализации и биомаркерам из этого первого в мире испытания генной терапии AAV при болезни Хантингтона ожидаются в 2021 году.
Продвижение исследовательского конвейера кандидатов в генную терапию в клинику • Компания продвигает многочисленные доклинические и неклинические исследования AMT-180 для лечения гемофилии А и планирует подать заявку на исследование нового лекарственного средства (IND) в этом году. AMT-180 включает в себя фирменный модифицированный трансген фактора IX, который был продемонстрирован в доклинических исследованиях для передачи фактора VIII-независимой активности и обхода ингибиторов фактора VIII. •
Кроме того, Компания планирует начать исследования IND для Spinocerebellar Ataxia Type 3 в 2020 году, поддерживая подачу заявки IND, запланированной на 2021 год. У пациентов с SCA3 наблюдается дегенерация мозга, которая приводит к нарушениям движения, ригидности, мышечной атрофии и параличу. В настоящее время нет доступного лечения, которое замедляет прогрессирующее течение этого смертельного заболевания. AMT-150 - это однократная генная терапия AAV, включающая фирменную технологию подавления звука miQURE ™, аналогичную технологии, используемой в программе AMT-130 для лечения болезни Хантингтона, и предназначена для остановки атаксии при ранней манифестации SCA3. пациентов.
Сильная денежная позиция для продвижения программ Компании • По состоянию на 31 декабря 2019 года денежная позиция Компании составляла 377,8 млн. Долл. США, что, как ожидается, позволит финансировать деятельность Компании до 2022 года.
Предстоящие события для инвесторов
40- я ежегодная конференция по здравоохранению Cowen & Co., 2-4 марта 2020 г., Бостон, Массачусетс
BioCapital Europe 2020 от LSP, 12 марта, Амстердам, Нидерланды.
Саммит по генной терапии, Шардан, 23-24 марта 2020 года, Майами, Флорида.
День Stifel CNS, 1 апреля 2020 года, Бостон, Массачусетс
День корпоративного доступа Wells Fargo, 7 апреля 2020 года, Бостон, Массачусетс.
HC Wainwright Global Life Sciences Conference, 19-21 апреля 2020 года, Лондон, Великобритания.
Kempen Life Sciences Conference, 21-22 апреля 2020 г., Амстердам, Нидерланды. Финансовые показатели
Денежная позиция. По состоянию на 31 декабря 2019 года Компания имела денежные средства и их эквиваленты в размере 377,8 млн. Долларов США по сравнению с 234,9 млн. Долларов США на 31 декабря 2018 года. В настоящее время Компания ожидает, что денежных средств и их эквивалентов будет достаточно для финансирования операций в 2022 году.
Выручка: выручка за год, закончившийся 31 декабря 2019 года, составила 7,3 млн долларов США по сравнению с 11,3 млн долларов США за год, закончившийся 31 декабря 2018 года. Сокращение в 2019 году отражает прекращение программы S100A1 по лечению застойной сердечной недостаточности в рамках нашего сотрудничества с Бристол-Майерс Сквибб.
Расходы на НИОКР. Расходы на исследования и разработки составили 94,7 млн. Долл. США за год, закончившийся 31 декабря 2019 года, по сравнению с 74,8 млн. Долл. США за год, закончившийся 31 декабря 2018 года. Изменения были в основном связаны с активностью, связанной с нашими текущими клиническими исследованиями этранакогена дезапарвовца, недавно начатое исследование фазы I / II по AMT-130, увеличенная компенсация на основе акций и найм дополнительного клинического и операционного персонала на нашем сайте в Лексингтоне.
Расходы SG & A: Коммерческие, общие и административные расходы составили 33,5 млн. Долл. США за год, закончившийся 31 декабря 2019 года, по сравнению с 25,3 млн. Долл. США за год, закончившийся 31 декабря 2018 года. Изменения были в основном связаны с увеличением расходов на персонал и консультации, оплату профессиональных услуг и компенсационные расходы на основе акций.
Прочие доходы, нетто: Прочие расходы составили 201 млн. Долл. США в 2019 году по сравнению с прочим доходом в размере 0,6 млн. Долл. США в 2018 году.
Чистый убыток . Чистый убыток за полные 2019 и 2018 годы составил 124,2 млн долл. США, или 3,11 долл. США на акцию, и 83,3 млн долл. США, или 2,34 долл. США на акцию, соответственно.
Об уникальности
UniQure обещает генную терапию - единичное лечение с потенциально целебными результатами. Мы используем нашу модульную и проверенную технологическую платформу для быстрого продвижения линейки патентованной генной терапии для лечения пациентов с гемофилией B, гемофилией A, болезнью Гентингтона, болезнью Фабри, спиноцеребеллярной атаксией типа 3 и другими заболеваниями.
Selloff создает сделки в сфере здравоохранения - Baird 25 марта 2020 года IDEAYA Biosciences, Inc. (IDYA) Утверждая очевидное, аналитики Baird создали три списка медицинских компаний, которые, возможно, стоит посмотреть, учитывая их привлекательные оценки или относительно высокую капитализацию в условиях распродажи COVID-19.
Компании, которые оценивают меньше, чем чистые денежные средства (другими словами, рынок воспринимает какую-либо текущую стоимость в своих операциях): IDEAYA Biosciences ( IDYA -0,2% ), Поверхностная онкология ( SURF -1,8% ), Jounce Therapeutics ( JNCE + 18,9% ), Генная терапия Axovant ( AXGT + 20,9% ), Idera Pharmaceuticals ( IDRA + 4,1% ).
Фирмы с малой / средней капитализацией с высокой капитализацией (в ближайшие два года нет необходимости в наличных деньгах, что делает их более безопасными для инвесторов): Neurocrine Biosciences ( NBIX + 3,9% ), Dicerna Pharmaceuticals ( DRNA + 4,3% ), argenx SE ( ARGX + 2% ), Coherus BioSciences ( CHRS + 4,9% ), Arrowhead Pharmaceuticals ( ARWR + 4% ), Enanta Pharmaceuticals ( ENTA + 0,1% ), uniQure NV ( QURE + 4,5% ), Sarepta Therapeutics ( SRPT + 5,2% ), Фармацевтические препараты Intercept ( ICPT + 9,4% ), Karyopharm Therapeutics ( KPTI + 4%), Constellation Pharmaceuticals ( CNST -3,5% ).
Маленькие пробки с краткосрочными катализаторами создания стоимости (считывание данных), которые могут облегчить привлечение капитала: Mersana Therapeutics ( MRSN + 3,1% ), BELLUS Health ( BLU- 4,9% ), гомологичные лекарства ( FIXX + 6,8% ).
The information and publications are not meant to be, and do not constitute, financial, investment, trading, or other types of advice or recommendations supplied or endorsed by TradingView. Read more in the Terms of Use.